Tezacaftor and Ivacaftor

Tezacaftor CAS 1152311-62-0 is a drug used for the treatment of cystic fibrosis (CF) in people six years and older, who have a F508del mutation, the most common type of mutation in the CFTR gene.  It is sold as a fixed-dose combination with ivacaftor under the brand name Symdeko.  It was approved by the U.S. FDA in 2018. The combination of elexacaftor, tezacaftor, and ivacaftor is being sold as Trikafta.

The combination of tezacaftor and ivacaftor is used along with ivacaftor to treat certain types of cystic fibrosis (an inborn disease that causes problems with breathing, digestion, and reproduction) in adults and children 6 years of age and older. Tezacaftor and ivacaftor should be used only in people with a certain genetic make-up. Your doctor may order a blood test to help decide if this medication is right for you. Tezacaftor is in a class of medications called cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) correctors. Ivacaftor is in a class of medications called cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) potentiators. Both of these medications work by improving the function of a protein in the body to decrease the build-up of thick mucus in the lungs and improve other cystic fibrosis symptoms.